基因编辑、异体细胞治疗、异种器官移植，每一项都是全球生物医疗领域的尖端技术。

在江南科技城这个全省唯一的“省科技型企业家集聚区”，一家立志成为“世界上最好的基因和细胞治疗公司”的科技企业，正以国际领先的创新技术，在细胞和器官治疗领域不断突破，一步步向着目标迈进。

它就是中国基因编辑的领军企业，被《麻省理工科技评论》评为“2019年度全球50家聪明公司”之一的杭州启函生物科技有限公司。

手握国际领先的高通量基因编辑技术

技术是科技型企业的核心力量。启函生物自创立之初，便手握世界最前沿的基因编辑技术。其创始人兼首席执行官杨璐菡博士，是全球生命科学领域顶级青年科学家。作为基因编辑技术CRISPR的共同发明人，她首次将CRISPR基因编辑成功应用于哺乳动物和人类细胞，实现了62个位点的基因打靶世界纪录。她在《科学》《自然·医学》《自然·生物技术》等国际著名学术期刊作为第一作者或通讯作者发表论文10余篇，拥有101项已授权专利，以及266项正在申请中的专利。2017年，杨璐菡博士在萧山创立启函生物，带领团队将高通量基因编辑技术应用于细胞治疗和器官移植。

目前，启函生物已建立高通量基因编辑平台、干细胞分化成临床等级的免疫细胞平台和非人灵长类动物模型平台，可用于开发多种通用型产品。

凭借在基因编辑和细胞治疗领域全球领先的技术实力和创新能力，启函生物的发展潜力越来越受到认可和关注。近期，启函生物接连荣登“浙江未来独角兽企业TOP100 & 杭州市准独角兽企业”榜单和“中国创新医药与生物制品榜TOP100榜单”。今年3月，杨璐菡博士受聘成为西湖大学云谷教授，获得西湖大学未来产业研究中心的支持，联合推进创新成果产业化，为超前布局未来产业蓄势赋能；5月，浙江省科技型企业家推荐结果公布，杨璐菡博士获评2025年度浙江省青年科学企业家，成为推动新质生产力发展的核心力量。

做出有望用于临床的异种器官移植雏形

每年全球约有200万人需要器官移植，而器官捐献数量远低于需求。杨璐菡博士的梦想，就是利用手中的“基因剪刀”，对猪的器官进行改造，做出可以给人移植的器官，让需要器官移植的人不再陷入苦等无门的绝望。

2019年，她带领启函生物的团队在《自然·生物医学工程》上发表研究，宣布做出有望用于临床的异种器官移植雏形——“猪3.0”。《科学》在第一时间对该成果跟进了评论性文章，称启函生物的“猪3.0”代表了安全有效的器官异种移植迈出了重要一步。

杨璐菡博士说：“‘猪3.0’的文章，100%的工作都是在启函生物完成的。”“猪3.0”具备去除猪内源性逆转录病毒及增强异种器官的免疫相容性两个特性。启函生物完全改变了猪的免疫表型，在体外检测的过程中，经改造的猪细胞和人的细胞，表型都是一致的，几乎看不出区别。这也验证了启函生物平台的实力，不只是基因编辑技术，还包括对免疫排斥相关基因的挖掘能力。

“猪3.0”研究成果，成功解决了异种器官移植临床化最重要的问题，对异种器官移植是一个很大的突破。通俗地说，“猪3.0”实现了猪器官与人体的免疫兼容，让异种器官的安全性和有效性又进了一步。

开展同种异体细胞治疗造福患者

基于多基因编辑和移植免疫兼容方面的优势，启函生物在2020年开启了通用型细胞治疗产品的开发，推动基因编辑、细胞治疗走向临床应用，取得了非常多里程碑式的成果。

用于治疗B细胞淋巴瘤的通用型细胞治疗产品QN-019a的临床试验申请已获得国家药品监督管理局的临床试验默示许可，这是中国第一个获批的基因编辑诱导性多能干细胞（iPSC）来源的细胞治疗产品，启函生物也成为全球第三家进行此类产品申报的公司。

去年，启函生物把临床试验的重点从癌症转到了自身免疫性疾病。其开发的通用型双靶点CAR-NK细胞产品QN-139b，在治疗难治性系统性硬化症方面取得了显著进展。就在今年的6月24日，相关临床结果在国际顶级学术期刊《Cell》上发表。这是全球首个由iPSC来源的CAR-NK细胞在治疗自身免疫性疾病上的重要突破。该产品同时为系统性红斑狼疮、系统性硬化症、重症肌无力、视神经脊髓炎、溶血性贫血等多种自身免疫性疾病的治疗，带来了从“治标”到“治本”的新希望。

启函生物看准了通用型细胞在治疗难治性自身免疫性疾病领域的历史性机遇,不仅布局了iPSC来源的CAR-NK细胞产品，还投入大量精力开发通用型CAR-T细胞疗法。截至记者发稿时，启函生物开发的3款通用型CAR-T细胞已进入IIT临床研究阶段，并且已治疗超过20例不同类型的难治性自身免疫性疾病患者。值得一提的是，启函生物的第一款通用型CAR-T细胞在某些适应症上已实现100%的完全缓解。这些数据将在下半年陆续公开发表。同时，该产品也将迅速进入IND中美双报阶段。

“通用型细胞治疗有望彻底改变自身免疫性疾病的治疗模式，从目前的‘达标治疗’转变为‘免疫重置’。‘免疫重置’相当于重启患者的免疫系统，从而实现患者长期无药缓解，甚至部分患者有望被治愈。” 启函生物首席医学官徐应永博士介绍，“全世界5%—10%的人群患有不同类型的自身免疫性疾病，通用型细胞不仅能够帮助患者达到‘免疫重置’的治疗目标，还能显著降低药物价格，提高患者的治疗可及性。启函生物将在下周递交美国IND临床新药申请；预计到今年9月递交中国CDE临床新药申请。”

摘下全球生物医疗皇冠上的钻石，道阻且长，但行则将至。在杨璐菡博士心中，启函生物的愿景是做出服务于千千万万病人的货架型细胞和器官产品。她希望未来的启函生物，能创造一个让细胞和器官治疗普及到每一位患者的世界，成为国际市场认可、具有标志性产品和技术的中国企业。